S18 · FDA 审评决断与罕见病成药兑现
新线 新线FDA 批准机器高速运转：罕见病/上游机制疗法批量获批（ASO、双抗、基因治疗），『顾问反对照批』显示审评决断权集中；『获批即触发里程碑付款』验证 license-out 现金流模型，全球 biotech BD 对标定价上移。
FDA 批准 oveporexton（Orzeyful）：首个食欲素受体激动剂治疗 1 型发作性睡病
3 期数据支持，症状广谱改善。上游机制（促觉醒通路替代）路线成药的又一样本。
FDA 批准 daraxonrasib：首个泛 RAS 抑制剂/首个胰腺癌靶向药（→S10）
三十余年不可成药靶点泛家族成药兑现，对比化疗显示生存获益。S10 的主事件。
FDA 批准 rusfertide（MIMRYLO）：首个 hepcidin 拟似物治疗真性红细胞增多症
VERIFY 3 期 293 人、76.9% 达主要终点，放血治疗范式被替代。激素拟似物一次性周皮下注射的『加法而非替代』定位。
FDA 批准 Zanvastro（zilganersen，Ionis）：首款亚历山大病疗法
ASO 靶向 GFAP RNA 上游机制，鞘内注射每 3 个月一次；61 周行走速度显著优于对照。罕见病『从症状管理到上游干预』的标志性批准。
FDA 无视顾问委员会反对批准 camizestrant（ESR1 突变 ER+/HER2- 一线）
外部顾问明确认为证据不支持『临床有意义获益』，FDA 最终照批——审评决断权罕见越过顾问体系，激进放行争议公开化。
FDA 一日双批：Ziihera 一线 HER2+ 胃食管腺癌（触发 Jazz 2.5 亿美元里程碑）+ IMAAVY 首个 wAIHA 疗法
HERIZON-GEA-01：死亡风险 -28%、中位 OS 26.4 个月；获批自动触发 2.5 亿美元里程碑付款——『获批即现金』的 license-out 结构验证。罕见病 designation 同日再添 Mahzi MZ-1866（Pitt Hopkins 基因治疗）。
FDA 批准 Fayuvi：首个 MPS IIIA（Sanfilippo A）疗法，一次性 AAV9 基因治疗，提前 2 天过线
Transpher A：Bayley-III 认知分较自然史对照 +23.5（p<0.0001）；2025 年因 Bedford/Andelyn 生产缺陷被拒，同址整改后过关；获罕见儿科 PRV（近期成交价超 1 亿美元）；6 天内 FDA 第二次提前批准（9/11 Isembyld 提前 19 天）。
FDA 批准拜耳 finerenone（Kerendia）用于 1 型糖尿病相关慢性肾病：该人群 30 余年来首个新疗法
FINE-ONE 三期（n=242）：治疗 6 个月 UACR 较基线降 34%（安慰剂 12%，相对降幅 25%，P<0.001）。finerenone 成为唯一覆盖 T1D/T2D 相关 CKD 的非类固醇盐皮质激素受体拮抗剂，在美第三个适应症。