前因：S18 上期 FDA 无视顾问委员会反对批准 camizestrant、一日双批 Ziihera+IMAAVY——审评决断独立性确立。最新进展：9/17 FDA 批准 Ultragenyx 的 Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf，原 UX111），为 Sanfilippo 综合征 A 型（MPS IIIA）首个治疗方法——一次性静脉 AAV9 基因疗法，关键试验 Transpher A 中 17 例患儿 Bayley-III 认知原始分较 27 例自然史对照高 23.5 分（p<0.0001）；获批较 PDUFA 日期提前 2 天，并获罕见儿科疾病优先审评券 PRV（近期同类券成交价超 1 亿美元）。

该产品 2025 年曾因 Bedford 工厂与 Andelyn Biosciences 的生产缺陷被 CRL 拒批，本次为同址整改后过关；这也是 6 天内 FDA 第二次提前批准（9/11 Isembyld 较期限提前 19 天），显示新任 CDER/CBER 负责人下审评队列跑在公开时限之前。

影响链：AAV CMC 整改可行性获验证 → 罕见病基因治疗审评提速 → PRV 变现与提速预期重塑 gene therapy 板块估值。